Mehr Medikamente für Menschen mit seltenen Erkrankungen: eine langfristige Aufgabe

(Berlin) - Rund 8.000 seltene Krankheit sind bekannt. Gegen viele dieser auch Orphan Diseases genannten Leiden gibt es noch keine wirksamen Medikamente. Daran erinnert der Tag der Seltenen Erkrankungen am 28. Februar.

„Es ist eine Jahrhundertaufgabe, für alle Betroffenen wirksame Therapien zu entwickeln“, sagt Han Steutel, Präsident des Verbands der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa). „Die forschende Pharmaindustrie hat diese Herausforderung angenommen, und ruht sich auch nicht auf ihren Erfolgen aus, zu denen immerhin schon mehr als 240 Orphan-Medikamente seit der Jahrtausendwende gehören.“

„Die forschenden Pharma-Unternehmen sind noch nicht am Ende ihrer Mission, seltenen Erkrankungen ihren Schrecken zu nehmen. Zur erfolgreichen Fortsetzung brauchen wir aber einen verlässlichen Regulierungsrahmen. Weder bei der Nutzenbewertung von Orphan-Medikamenten noch bei der Umsatzschwelle zur Definition eines Arzneimittels gegen seltene Erkrankung sind kurzfristige Änderungen für unsere langfristige Entwicklungsarbeit hilfreich,” so Steutel weiter.
Orphan-Medikamente im Zulassungsverfahren oder noch nicht eingeführt

Medikamente gegen seltene Krankheiten können in der EU auf Antrag des Herstellers den Orphan-Drug-Status erhalten, wenn sie für Menschen mit einer bestimmten seltenen Krankheit absehbar eine wesentliche Therapieverbesserung darstellen.

Dass Unternehmen schon bald weitere Medikamente mit diesem Status in Deutschland verfügbar machen könnten, zeigt ein Blick auf die laufenden Zulassungsverfahren und die erteilten Zulassungen: Demnach ist derzeit für 31 Orphan-Medikamente die EU-Zulassung beantragt; und weitere 12 sind schon in der EU zugelassen, nur noch nicht in Deutschland ausgeboten worden. Von diesen 43 Medikamenten haben alle bis auf sieben einen neuen Wirkstoff.

Die Anwendungsgebiete dieser 43 Orphan-Medikamente verteilen sich auf folgende medizinische Felder:

 Krebserkrankungen mit soliden Tumoren: 19 %
 Stoffwechselkrankheiten: 12 %
 Immunologische Erkrankungen: 12 %
 Neurologische Erkrankungen: 12 %
 hämatologische Krebserkrankungen: 9 %
 Herz-Kreislauf-Krankheiten: 7 %
 Muskelerkrankungen: 7 %
 Infektionskrankheiten: 5 %
 Psychiatrische Erkrankungen: 2 %
 Transplantation: 2 %
 Sonstige Krankheiten: 14 %

Viele weitere Orphan Drugs werden derzeit in klinischen Studien erprobt.
Nutzenbewertung eignet sich nicht als Experimentierfeld

Die besonderen Regeln in der Nutzenbewertung von Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen haben sich bewährt. Die Zahl von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen wächst! Trotzdem werden die Regeln zur Nutzenbewertung für diese ebenso besondere wie wichtige Arzneimittelgruppe gelegentlich in Frage gestellt. Deshalb hat die Unternehmensberatung Simon-Kucher & Partner im Auftrag des vfa ermittelt, wie es sich ausgewirkt hätte, wenn Orphan Drugs die Nutzenbewertung nach denselben Regeln wie alle anderen Arzneimittel hätten durchlaufen müssten. Bei Wegfall der bestehenden Regeln drohen große Versorgungslücken:

 Wären Orphan Drugs in der Nutzenbewertung wie alle anderen Medikamente behandelt worden, würde heute sehr wahrscheinlich mindestens jedes zweite davon fehlen. Denn 57 % von ihnen zeigten ein sehr hohes oder maximales Marktrücknahmerisiko, weil ihr Preisniveau sehr stark – teilweise auf Generikaniveau – gesunken wäre.

 Bei den besonders innovativen Gen- und Zelltherapien gegen seltene Erkrankungen wurde ein noch höheres Marktrücknahmerisiko von 78 % festgestellt.

Quelle und Kontaktadresse:
Verband Forschender Arzneimittelhersteller e.V. (VFA), Rolf Hömke, Wirtschaftspresse, Hausvogteiplatz 13, 10117 Berlin, Telefon: 030 206040